一文解读国内免疫细胞领域27项药物临床试验

药物临床试验数据显示，在国内，多发性骨髓瘤及其对应的BCMA靶点是CAR-T开发的另一个热点。传奇生物、恒润达生、普瑞金、科济制药、驯鹿医疗纷纷在此布局，其中，传奇生物已经将药物临床试验推进至II期，是为国内同类中进展最快。

国内获批免疫细胞治疗药物临床试验的适应症和阶段分布 （数据来源：动脉网整理）

BCMA是一种仅表达于多发性骨髓瘤细胞，但不会在浆细胞和成熟B细胞表达或者低表达的特异性蛋白。多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤，多发于老年，目前仍无法治愈。在2020年5月发布的《中国多发性骨髓瘤诊疗指南（2020年修订）》中，CAR-T疗法首次被列入难治复发性多发性骨髓瘤的治疗方案。

2018年发布的国际骨髓瘤基金统计数据显示，全球约有75万名多发性骨髓瘤患者。在我国，多发性骨髓瘤的发病率已超过急性白血病，约为十万分之一。对比不同适应症的CAR-T疗法临床试验中关于样本大小的设计后可以发现，靶向BCMA治疗多发性骨髓瘤的CAR-T药物临床试验需要入组患者数量普遍大于其他靶点和适应症的临床试验，这对原本就很难找到合适受试者的临床试验主办方并不是好消息。

实际上，BCMA赛道下的几家CAR-T开发企业，无论技术原理还是创新能力都比较比较接近。激烈竞争下，这些尚未实现盈利企业的融资能力差异在很大程度上将决定首个进入市场的商业化产品花落谁家，相信此次传奇生物美股上市给一众竞争者造成了不小的压力。

据动脉网数据库记载，恒润达生自成立以来进行了3次外部融资，累计募资超过2亿人民币，投资机构包括深创投、前海资本等；普瑞金曾于2017年公开过1次融资，从国家中小企业发展基金募集数千万人民币；驯鹿医疗则在今年3月公布了来自高瓴创投的6000万美元工资。